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美国发展精准医学政策与法制框架

一、计划背景

精准医学(precisionmedicine),是一种以“个人”为单位的治疗或药物开发,透过环境、生活习惯、健康状态、基因等各种变因,建立各种人群子类型(subpopulation),在交互比对后用于提升诊断与治疗之精确性,乃至采取有效的疾病预防措施,以及药物研发的投入方向,包括保险同质风险人群界定在内之新医学发展趋势。2015年1月,时任美国总统奥巴马于国情咨文中明确宣布启动“精准医学计划”(PrecisionMedi-cineInitiative,PMI),〔1〕目的在于加速精准医学之发展,透过“精准医学世代研究计划”(PMICohortPro-gram,PMI-CP)〔2〕①之建置,作为扩展精准医学知识与方法的平台〔3〕。计划编制内的咨询单位业已做成完整建议报告(以下简称“完整报告”)。〔3〕2016年12月,《二十一世纪医疗法案》(以下简称“医疗法案”)〔4〕终获正式立法。医疗法案所涉议题广泛,其中一个重要的发展方向,则是将包括PMI在内的众多生物医学研究预算直接逐年定额立法,而非前年度始行编列;同时,国会拨付PMI的预算逾14亿美元,且此种设立强制支出的专门基金不会取代或抵消原有的预算制度,诚可谓“锦上添花”。〔5〕综上,一个由政府主导的全国性世代研究计划,除经费投入与技术精进值得高度关切外,更应观察背后安排、维系计划运作的法制架构与政策工具之设计。他山之石,可以攻玉。本文将进一步说明精准医学发展的功能与趋势,并以完整报告之内容为经,《医疗法案》为纬②,透过对美国PMI的管制模型及实质议题的重点政策安排与法制架构建议的认知,提出综整的结语,以为未来发展精准医学、转译医学及大型人体生物数据库建置之借镜所在。

二、精准医学计划之监管与治理架构

1.精准医学计划之监管政策如前所述,参考国外政策运作端的“怎么做”就比技术产出端的“做什么”更为重要。精准医学的发展,其实仰赖社会各个层面的大规模参与。事实上,转译医学发展过程中即已凸显许多政策安排与法制建立的需要,而在未来推动精准医学的时候,亦已预见其必要性。综合以观,所涉及的重要面向至少有以下四点:(1)计划本身的管制模型;(2)各参与者的(信息)自主权;(3)数据库建置的运作;(4)信息安全及隐私保护。〔6-7〕2.精准医学计划之治理架构目前PMI主要以全民计划为执行平台,旗下分成四大项目:信息与研究中心、参与者科技中心、医疗服务提供组织及生物数据库〔8〕。国家卫生研究院另设两个独立的咨询单位,其一是国家卫生院下的“全民计划咨询小组”,小组的咨询建议呈报给国家卫生院做成关于全民计划的政策评估规划〔9〕;另一则是“咨询委员会附设精准医学工作团队”,于2015年9月做成完整报告,同年12月完成更新报告,目前已终止运作〔10〕。根据完整报告,鉴于PMI世代研究牵涉基因科学与复杂的挑战,其治理机制必须具备创新与问题解决之能力,善用最新生医科技,避免资安危害,并能实时应对研究参与者喜好及意愿的变化。为此,计划建置上应着重于如下三点:(1)计划主责人员。(2)指导委员会之组成。(3)独立伦理审查委员会之设置。〔6〕3.美国相关发展历程与借镜依(行为)经济学之聚焦理论(focalpointtheo-ry),由政府出面进行政策安排与设立法制架构之管制手段,能以公示且权威的方式,给予各方行动者明确可依循的路径,以形成整合平台,提升整合协作及效率,此特性已受法律学者所重视〔11〕。准此,如美国PMI此种结合一般民众、卫生医疗系统、生医研究者等多层面的大规模长期合作,法制介入之必要性已不再只是“正当化”的规范性要求,而是如同设置交通号志般的制度性基础建设,使扮演不同角色的各方行为主体能各司其职。当然,良好的治理模型与清楚的法制,也能降低研究计划推动过程中误伤人权、误触法网的法规风险。在具体管制框架部分,PMI的执行单位采取强调效率与责任的独任制,而非合议制的模型(例如委员会),并使计划主任必须对主管的政府单位(国家卫生研究院)负责。采取独任制的同时,完整报告仍须尽量呈现多元意见,故建议以指导委员会为咨询单位的方式设置、补充,并要求主任本身亦为该委员会的主席,以直接听取意见。报告也以建议的方式,例示未来可能需要协调的部会与单位,除了一般卫生健康单位,还包括民权办公室、退伍军人部及国防部,反映美国本身的特殊医疗政策需求〔6〕90;〔12〕。跨部门沟通能为PMI的推动提供实时咨询,并在交流中寻找可合作利用之资源〔6〕90。

三、核心议题之探讨

1.参与者的(信息)自主权保护议题当代民主法治国家中,基于保护人性尊严,此类由政府法规、预算所支持,且大规模搜集、研究个人健康信息之活动,势必强调参与者之自主权及(信息)隐私保护等人权及伦理之规范面向。单方面企求生医研究与治疗成果、忽略参与者自主性的做法,例如冰岛经验所引发的伦理争议,都是必须参考警惕的前车之鉴。〔13〕值得注意的是,完整报告并未抽象地诉诸“尊严(dignity)”的基本权概念,而是着重具体的执行面向,包括“建立伙伴关系”“建立并维持信任”“沟通”“同意”及“结果回报”等。完整报告建议建立伙伴关系的层级是包括“社群(communities)”集体层面的“公众信任(publictrust)”:透过“辨认并优先执行有效的参与策略及运作”为原则,将研究的潜在利益极大化、并力求收集分析大规模资料、共享的内在风险极小化,藉由教育训练及常态的权益保障措施,降低计划无意间破坏公众信任的风险。同时,仍需透过媒体及无直接隶属、合作关系的团体,将研究进行及成果有效传播给一般社会大众及潜在参与者。〔6〕39-42当然,若个别参与者的自主权保障失当,建立公众信任恐怕会难上加难。除了一般典型的参与者权益与机制外,因应当前精准医学研究之需要,结合民意调查结果,完整报告提出了有别传统的规04划与建议,更是值得注意。(1)同意方式与同意范围当代生医研究伦理十分着重“告知同意(in-formedconsent)”之议题。然而,告知应明确、特定的要求,在精准医学研究的脉络下不断受到可行性的挑战〔14〕。有鉴于此,完整报告提出“标准化、集中化的电子同意书”之目标外,更认为参与者同意之范围应包括“允许对参与者再联络”以及“允许未来研究使用”,并询问参与者是否愿意参加PMI相关的补充研究;同时,将“告知”化为一种“定期报告”的常态沟通任务〔6〕41-43。上述设计,均呼应白宫当初规画之愿景,建立“动态且实时的同意机制”,以强化研究计划之透明性与参与者之主动性。〔14〕完整报告亦顾及自主能力不足族群之保护问题:包括儿童、“欠缺自我决定能力之成年人”和“参与后始受监禁者”。完整报告考虑精准医学研究之完整性、避免“健康落差”,并未直接排除其参与,而建议进一步研究,并制定相应的保护机制。〔6〕26-28(2)信息回馈与信息自主第二个与自主权有关的议题是精准医学的研究成果是否应公开、甚至回馈个别参与者?于兹容有疑虑者,在于参与者个人切身相关之个别结果(individualresults)之揭露问题,尤其是基因资料。面对此种困境,完整报告建议,首先,应赋予参与者实时且交互式的偏好设定,由参与者自由调整欲知悉的信息项目;其次,建制完善的基因信息说明机制是PMI的必要投资。而这些任务,需设置专责的小组委员会设计具体的执行方式、标准与平台〔6〕44-45。若完整报告直接建议编列预算支应,则说明(美国)民众十分看重对自身健康信息的掌握,也呼应完整报告小组一贯“拒却家父长主义”的保护立场。2.数据库建置的运作面向议题PMI的重要基础建设就是数据库,尤其是各种大型数据库,透过数据库间的比对串连,才能实现精准医学原始设定的研究方法。(1)协调中心之设置报告盘点了预期研究普遍所需的核心资料组资料以及研究特定子群始需要的数据。在各数据库间,完整报告建议设立“协调中心”,透过最有效率的辐射式系统(hub-and-spokemod-el)与个别研究的数据中心连结,并设置单一窗口作为使用平台。数据库间的链接也须注意标准化问题。完整报告建议应善用现存的国际标准,无须新创;即使创造新的数据标准,仍须以能在全国乃至国际间通用为目标。当然,在各方参与者加入研究计划伊始,就需要有标准化的基础检查与数据整理方式,将健康信息用统一的格式及分类标准进行系统性整理,以便串联数据库〔6〕68-71。同时,《医疗法案》亦简化部分数据库串连的程序,授权由国家卫生研究院资助的各研究,其研究资料在国家卫生研究院主任的要求下可彼此共通,加速研究者取得并实时运用相关资料。〔5〕(2)跨数据库串联之考虑然而,各种数据库显然无法完全由PMI独立从头设置,而需要与个别参与者以及其他既存的数据库合作———这再次涉及诱因,以及提供诱因的伦理与法律问题。在参与者个人层次上,以不造成损失或伤害的前提下,对其提供的信息、及植基于该信息所产出符合临床实验室改良修正案的研究成果,应享有完整的近用权,并由研究者提供说明服务〔6〕64-67。同时,提供信息的合作方式,亦应注意一般参与者的行为偏好。〔6〕56-58相较之下,与大型数据库的合作状况较为复杂。完整报告一方面建议PMI应同时与个别参与者及机构数据库合作,互补其优缺点;另一方面提出“等价交换模式(quid-pro-quomodels)”:研究者透过质量管控与数据整理、诠释的步骤,增加从PMI世代研究取得临床数据之价值,并发展算法以辨认个体相关临床情形的所属群体,因此应要求研究者向协调中心回报,提供整理及诠释之数据复本24以及算法……。透过研究者对资料的加值,强化整体资源,而合作机构透过近用权,也能利用加值后的数据。至于数据库临床数据之分享,仍须倚赖同意机制予以正当化。〔6〕50-55,65(3)分享机制之建立在过去,HIPAA允许但并不强制各研究、医疗、保险或信息处理单位揭露“受保护的健康数据(pro-tectedhealthinformation,PHI)”;但《医疗法案》则可以在调查后对不合理的信息阻挡行为处以最高100万美元的罚款。然而HIPAA并未直接修改PHI原有的隐私保护规定与罚责〔15〕。可见,新法规定固然可能降低各单位藏私不分享相关信息的动机,却也让其进退维谷、误触侵犯隐私之虞;故未来两者间如何调和,有待实务运行后再来调适。〔16〕3.数据近用及隐私保护议题(1)数据近用之限制措施PMI在多种法规的节制下,势必要处理信息安全及隐私保护的议题。完整报告特别考虑PMI具备大规模敏感数据,故要求依循联邦信息安全管理法的规定,考虑“数据敏感性”及“违反信息安全之后果严重性”,设计层级化保护机制;原则上应使用“去识别的个人资料”①,并设置奖励措施,持续找出系统的安全漏洞,并要求每季、每半年或遭受攻击后提交信息安全报告,持续在信息安全议题上对公众说明、负责。〔6〕71-73完整报告进一步将数据近用之管制依敏感度列为四级:①公开信息。②供公众登入查询的信息。③识别化的个人资料。④可识别身分的个人资料。不管使用哪一级数据,查询及存取的动作皆应限于协调中心所建立、而足以保障信息安全的环境下进行。〔6〕64-68(2)参与者之保护措施虽然并非局限或针对PMI,但《医疗法案》对保护研究参与者隐私之新措施,势必影响同为联邦层级、且高度倚赖数据分享的PMI。国家卫生研究院主任FrancisS.Collins称新法“采取了二十年来最进步的隐私保护措施”〔5〕。修法前,国家卫生研究院只会在部分情况下发布保密命令,保护研究参与者个人之可识别信息(及其他属于PHI之信息)免于公布;而即使有HIPAA的保护,这些个人资料在修法前仍多依信息公开法等规定,以诉讼管道取得。但《医疗法案》要求国家卫生研究院无条件对所有受联邦资助之研究发布保密命令,且可视情况对未受联邦资助之研究亦发布保密命令〔5〕〔16〕。为保护这些因研究取得之个人资料,《医疗法案》不但规定司法或行政程序中之使用须经个人同意,更扩大受保护信息之类型:若因技术发展而使其他敏感信息能被运用于建立个人识别,则即使其为低度风险,在新法中亦将之纳入保护范围。〔16〕

四、结语

从以上完整报告与医疗法案的简介中,可看出政府主导、推动国家级计划发展精准医学研究时,所胪列的主要工作即建立平台、整合资源及保护参与者之信息自主权益。从主事者选任标准到建构具体管制模型、设定各种实质议题处理标准,在凸显精准医学的发展,系以信息科技方法进行生医研究的新尝试,需要信息产业的佼佼者一同投入、领航。从完整报告中,亦不难发现官方对各种专属美国在地资源与在地议题的调查规划,例如特别重视退伍军人的照护问题及计划参与潜力,也注重联邦与州法间之潜在冲突,并实证调查美国民众对参与PMI之意愿及动机。《医疗法案》特别设置独立财源支应研究,可能亦着眼于国家预算往往是朝野攻防而遭搁置的项目,但此种大型长期研究必须稳定。实际上在法案通过后,即发挥风险趋避的效果②,值得参考。在台湾地区,即使政府预算投入成立高达30万人收案规模的人体生物数据库,就人口比例而言并不输美国PMI。但就其定位及“人体生物数据库管理条例”所规划的方向来看,难以期待各生物数据库能主导精准医学研究所需,结合信息技术、整合其他生物数据库、病历数据库和个人生活数据库等任务。同时,“个人资料保护法”“人体研究法”等法规未必容许相关方向之发展,而个人信息自主权的积极实践(乐于参与)与消极保障(拒绝连结)间,应如何制度化地促进善用而避免滥用,亦为发展精准医学研究的潜在挑战。准此,若精准医学是公共卫生与生医研究的重要政策执行项目,透过立法者整合资源与规范,设置单一专责的计划执行机关,统合处理生医研究、治疗照护、信息汇流及伦理法律社会议题(ELSI),即使层级不高也不必为正式的政府部门,都会是有效运用资源、避免事权切割或重复设置摸索的平台,亦为未来与国际相关研究之接轨整合(例如BBMRI)的重要窗口。

作者:林瑞珠 单位:台湾科技大学

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